2014年，多神家园由脱髓鞘病友创立，现已发展成覆盖全国的，致力于服务MS（多发性硬化症）、NMOSD（视神经脊髓炎谱系疾病）与MOGAD（髓鞘少突胶质细胞糖蛋白抗体相关疾病）病友的患者社群。在2024多神家园大会上，来自国内外的专家学者、患者组织、研发企业就该领域的诊疗技术发展与成果、临床转化、患者支持等进行了交流，并就汇聚中外力量提升对脱髓鞘患者的多方支持达成共识，为患者带来更多康复希望。
活动合影
2024年9月28日，由多神家园、广州市红棉肿瘤和罕见病公益基金会联合主办的“2024 多神家园大会，首届中国 MS、NMOSD 与 MOGAD 病友大会暨多神家园十周年生日会”在北京圆满举办。约150名全国各地的MS、NMOSD、MOGAD病友及家属，与来自国内外的专家学者、患者组织，研发企业共同回顾过去十年脱髓鞘诊疗和服务领域的发展，并共同许下汇聚各方力量，继续为中国MS，NMOSD及MOGAD患者康复事业做出贡献的愿望。
持续推动，让“罕见”的现实困境被看见
2018年，MS和NMOSD被列入《第一批罕见病目录》，首批121种罕见疾病一起逐渐被大众知晓。MS、NMOSD和MOGAD同属脱髓鞘疾病，这些疾病的共同点在于它们都涉及到中枢神经系统中髓鞘的被损伤或破坏，导致神经信号传导受影响，从而引发视力障碍、肢体无力、认知功能下降等一系列神经系统功能受损的情况。与众多的罕见病一样，即便进入了罕见病目录，脱髓鞘疾病患者群体依然面临着确诊难、缺少药、药价高的三大难题，以及生活质量提升的迫切需求。
复旦大学公共卫生学院 胡敏
复旦大学公共卫生学院的胡敏教授、天津大学药物科学与技术学院谢诗桐在大会上分别展示了他们在MS、NMOSD和MOGAD患者中的调研数据。胡敏介绍，目前我国该类患者从发病到确诊平均需16个月，且对疾病的分型认知不足；而家庭成员作为主要照护者，其健康状况也受到严重影响。同时也呼吁，应强化门诊医保覆盖，增加门诊统筹基金，确保脱髓鞘疾病在早期门诊得到有效控制，优化医保资源配置。同时，加大对低收入患者的医保支持力度，促进医疗服务的公平性与可及性。
天津大学药物科学与技术学院 谢诗桐
谢诗桐介绍了NMOSD和MOGAD的患者疾病负担调研结果。这两种疾病的患者普遍面临发作频繁、诊断与治疗延迟、生命质量水平较差的问题，NMOSD患者的病情通常更严重，残疾率较高，而预防复发是这两种疾病患者最关注的需求。同时提出重点研发和推广能有效降低复发率的创新药物，促进创新药的医保准入，进一步减轻患者及其家庭的疾病负担的建议。
“2015年，国内唯一的一款治疗MS的干扰素药物要退市，多神家园联合病友一起发声，将这份患者的期待转达给研发企业，并积极地给相关政府部门写信反应情况，终于将这款药物留了下来，让病友们有药可用。”多神家园的联合创始人高稳在大会上回忆了他印象最深刻的一次经历。
多神家园联合创始人 高稳
在“你值得过更好的生活”圆桌讨论环节，临床专家、医保研究专家、患者组织以及研发企业代表共同探讨了罕见病的药物可及，医学科普以及患者生活质量提升等方面的议题。基于MOGAD患者超适应症使用药物的困境，提出完善医保覆盖的倡议；针对育龄女性患者的生育需求，提出选择合适药物控制疾病以协助其备孕的建议。最后，就这种罕见病是否可以得到治愈的话题，国内外临床研究专家都充满信心，鼓励患者早诊早治，保持积极的心态面对更好的未来！
圆桌讨论：你值得过更好的生活
见证希望，脱髓鞘疾病进入诊疗新时代
随着医学进步和全社会对罕见病关注度的提升，MS、NMOSD与MOGAD患者对更加精准、专业的诊断服务，针对这些疾病的特异性治疗，延缓病情进展，以及提高生活质量有了更加强烈的渴望。
美国哈佛医学院 麻省总医院 Michael Levy教授
会上，美国哈佛医学院，麻省总医院神经病学系神经免疫学诊所和研究实验室主任，神经免疫学与神经感染病学研究主任Michael Levy回顾了近十年在MS、NMOSD及MOGAD领域国际上的研究进展，以及多个可降低疾病复发风险的新型治疗方法，他表示随着研究的深入，未来会有更多新的疗法和药物有机会让患者获得痊愈。
慕尼黑大学附属医院Joachim Havla教授
慕尼黑大学附属医院临床神经免疫学研究所神经学顾问，神经视觉实验室主任Joachim Havla向与会者分享了正在德国进行的视神经炎相关研究，并强调了光学相干断层扫描技术（OCT）在MS、MOGAD和NMOSD的诊断与随访过程的重要性。
中国人民解放军总医院神经内科 黄德晖教授
解放军总医院第一医学中心黄德晖也介绍了十年间随着多部指南和共识的颁布、多学科诊疗模式推进、罕见病政策完善、治疗目标及策略与国际接轨，我国针对MS、NMOSD和MOGAD的诊疗水平正在快速提高。目前国内已有8种可用于治疗多发性硬化的药物，其中5种已纳入医保，未来需要更多地在多学科诊疗、提升疾病知识宣教、创新治疗靶点、精准诊断技术和个体化治疗方案方面进行更多实践。
下午，大会分为MS专场，以及NMOSD与MOGAD专场，国内外临床专家与患者就诊疗进行了深入的讨论，并通过线下面对面的方式为患者答疑解惑，提升了患者积极面对疾病的信心。
多方支持，汇聚国际力量提升患者服务
在探讨罕见病诊疗与患者保障的复杂生态中，罕见病患者组织无疑是一座坚实的桥梁，连接着患者与医疗资源、政策制定者及科研前沿，同时扮演着至关重要的支持角色。为了帮助更多脱髓鞘患者走出现实困境，NMOSD患者高稳，作为多神家园联合创始人一直从患者的需求出发，思考如何发挥患者组织的最大作用，从患者交流、疾病科普、诊疗消息分享，乃至推动疾病规范化治疗、参与新药研发上市、甚至影响医保政策制定或落地。
在这十年里，多神家园作为全国第一个脱髓鞘的患者组织，规模和影响力持续壮大。多神家园通过“多神家园APP”“多发性硬化之家”和“NMO立体声”公众号，以及数十个针对不同分型的患者群，覆盖并服务于全国范围内超过2万名MS、NMOSD、MOGAD三个亚型的患者。同时，多神家园为了让患者能有更多的治疗选择和用得起的药而积极行动，参与或发起患者调研，利用真实世界数据在罕见病大会、两会健康策、专家研讨会、CCTV-10《健康之路》等重要场合替病友们发声，引起各界对于MS和NMOSD诊疗现状的关注。在药物研发工作中，反映患者痛点，参与讨论更满足患者需求的临床方案。
当前，我国正处于罕见病防治与保障事业的蓬勃发展阶段，亟需广泛吸纳国际上的先进经验与做法，以深化国际合作，共同推动进步，造福更多脱髓鞘疾病患者。
苏美拉基金会（TSF）Sumaira Ahmed女士
本次大会，还特别邀请了苏美拉基金会（TSF）的创始人兼CEO Sumaira Ahmed参与，她在不幸被诊断出患有NMOSD后，分享了她非凡的勇气，并讲述了她在同年10月如何建立了TSF，这是一个为NMOSD和MOGAD患者、护理人员和全球临床医生服务的社群。她希望通过建立TSF，让患有像NMOSD和MOGAD这样罕见病的患者不再感到孤独。TSF的目标是提高对NMOSD、MOGAD和其他罕见神经免疫疾病的关注与科普，支持和推进药物研究，建立一个全球支持社群，并使患者离治愈更近一步。值得一提的是，这次会议恰逢多神家园和TSF成立10周年，两个组织共同庆祝这一值得纪念的里程碑。
多神家园与TSF共同迎来成立十周年的重要里程碑
成立于2009年的国际多发性硬化联盟（MSIF），是一个汇聚了全球50多个MS患者组织的国际网络。它源自患者，服务于患者，致力于通过国际合作与信息交流，全面提升MS患者的生活质量。多神家园的创立得到MSIF的大力支持，是MSIF在中国的唯一联络机构。MSIF传播、活动和宣传负责人Abdelfatah Ibrahim先生在会上提到：“MSIF与多神家园的合作伙伴关系创造了更加强大的影响力，使我们在充满挑战的环境当中得以成长和繁荣。”
国际多发性硬化联盟（MSIF）Abdelfatah Ibrahim先生
放眼罕见病发展新前沿，汇聚国际力量提升患者支持。十年时间，高稳及其带领的多神家园团队亲历了整个脱髓鞘疾病领域的发展与跃迁，为更好提升整个社会对罕见的NMOSD的关注，发起将每年10月26日设立为中国NMOSD患者关爱日，以此作为凝聚社会各界爱心与力量的重要契机，并继续与多方深入合作，扩大患者声音，提升患者服务。
编辑：ifhealth 来源：凤凰网健康
