当地时间4月16日，美国强生公司发布了2024年第一季度业绩，其中CAR-T疗法Carvykti第一季度销售额1.57亿美元，约合11亿元人民币，较去年同期大增118%。
强生一季报部分产品销售数据
Carvykti是一种靶向BCMA的CAR-T细胞疗法，中文名称是西达基奥仑赛，由强生和国内创新药企传奇生物合作开发和商业化，该药也是首款出海的本土CAR-T产品。西达基奥仑赛先后在美国、欧盟、日本获批，2023年单品销售额破5亿美元。
从最新披露的一季报可以看出，西达基奥仑赛仍在迅速放量。此前的4月15日，美国食品和药物管理局(FDA)批准该药用于治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤患者的二线治疗。随着适应证推向前线，西达基奥仑赛的全球销售额有望进一步增长。强生预测，这款药2024年的销售额或突破10亿美元。
相比出海CAR-T产品的积极表现，国内CAR-T领域在商业化层面的表现难说乐观。
去年国产CAR-T产品商业化表现不一，有国产公司破产清算
CAR-T细胞疗法属于定制化、个性化的疗法，被部分患者奉为“抗癌神药”，价格也大都在百万级别。目前国内有5款产品获批，包括复星医药（600196.SH；2196.HK）旗下复星凯特的阿基仑赛注射液、药明巨诺（2126.HK）的瑞基奥仑赛注射液、驯鹿生物/信达生物（1801.HK）的伊基奥仑赛注射液、合源生物的纳基奥仑赛注射液，以及科济药业（2171.HK）的泽沃基奥仑赛注射液。
各家上市药企在财报中并未对CAR-T这种明星产品的销售表现做过多表述。复星医药在2023年财报中并没有直接披露CAR-T产品的销售额，仅提到，截至报告期末累计惠及超过600位淋巴瘤患者。公开资料显示，复星医药的CAR-T最早于2021年6月在国内首次获批，价格约120万元。
药明巨诺目前仅有一款CAR-T产品获批，最早于2021年9月在国内获批上市，价格约129万元。2023年财报显示，公司全年收入1.74亿元，同比增长19.3%，但年内亏损7.68亿元，全年开具了184张CAR-T处方，完成了168例回输。
驯鹿生物与信达生物的CAR-T产品于2023年6月30日获批，虽然已经获批半年，但双方并未在公开场合披露过产品商业化的情况。信达生物在财报中仅提及相关产品的临床数据进展。至于科济药业的CAR-T产品，于今年3月1日才正式获批，首发价格115万元，目前也无公开披露的销售情况。
虽然自带明星品种光环，但这并不意味着CAR-T是一个轻松的赛道，已经有手握在研CAR-T产品的公司走向破产的结局。
蓝盾生物破产清算案职工债权公示信息
4月9日，全国企业破产重整案件信息网发布的一则公示显示，南京蓝盾生物科技有限公司（简称“蓝盾生物”）因不能清偿到期债务，南京市栖霞区人民法院于2024年1月15日做出(2024)苏0113破14号民事裁定书，裁定受理债务人蓝盾公司破产清算一案。2024年1月15日，南京市栖霞区人民法院作出(2024)苏0113破14号决定书，指定江苏友诚律师事务所担任管理人。截至2024年4月9日，蓝盾公司职工债权的总额为人民币2110612.47元。
事实上，成立于2018年的蓝盾生物曾在2022年11月拿到“LD013自体T细胞注射液”的临床批件，这是国内首家获批开展临床治疗复发难治型卵巢癌的CAR-T品种。
国外有CAR-T价格降至最低20万，国内有可能吗？
支付问题是CAR-T产品无法在国内迅速实现商业化成功的关键因素。复星医药董事长吴以芳在2023年业绩发布媒体沟通会上提到，对于CAR-T来讲，由于其高成本短期很难降下来，终端价格现在下来是不太现实的。价格下不来，可及性就是一个非常大的问题，支付能力将是最主要的影响点。
事实上，解决CAR-T疗法的支付问题上，各个厂家在支付端做了诸多努力，如近两年CAR-T产品多次进入国家医保谈判初审名单，但可惜一直未能通过谈判进入医保目录；各家药企积极推进自家产品进入地方惠民保或商业保险；复星医药在今年年初推出按疗效付费的方案，未达到一定的费用可以返还部分费用。
CAR-T疗法的机制示意图
当国内企业还在讨论CAR-T疗法的支付方案时，国外已经将产品价格做到更低。3月21日，《自然》期刊的文章提到，印度生物技术公司ImmunoACT研发出一款CAR-T细胞疗法NexCAR19，单次治疗费用在3万至4万美元，约合20万至30万人民币。此后，巴西卫生部下属基金会Fiocruz也宣布，与当地组织合作开发一种本土生产的CAR-T产品，单次治疗费用35000美元，约合25万元人民币。
相比目前国内的百万元价格，上述CAR-T产品的价格下降了70%至80%。尽管目前还无法了解上述低价CAR-T疗法的有效性和安全性，但无疑让人们看到了这类定制化产品在价格上的另一种可能。
值得注意的是，国内药企也在寻找降低成本的方法。药明巨诺在2023年年报提到，截至2023年12月31日，公司已开始自国内供货商采购关键材料，日后计划自国内供货商采购额外原材料。由于原材料本地化及更多患者接受治疗，截至2023年12月31日止年度每批次的销售成本较2022年平均销售成本下降17.3%。
此前有国内CAR-T疗法企业高管在接受澎湃新闻记者采访时曾表示，随着越来越多的CAR-T产品获批，价格有望在竞争中下降，但作为一种定制化的产品，其成本就是会比其他药物高，想要降低成本进而降价，需要整个行业以及相关部门共同努力。例如，如果一款CAR-T产品可以进入医保，将有更多患者使用，企业的产能充分利用起来后，成本也会下降，价格也就有了降低的空间；现在国产CAR-T企业使用的是进口设备，如果未来能够有国产替代产品，成本也有望降低。
编辑：ifhealth 来源：澎湃新闻
